Znanstvenici u Velikoj Britaniji su korištenjem stanica kože osoba s nasljednom genetskom bolešću jetra (nedostatak alpha 1-antitripsina) stvorili matične stanice, kojima su potom ispravili genetsku pogrešku i te stanice vratili u miševe. Dokaz da se genetski nedostatak ispravio bio je uspjeh matičnih stanica u proizvodnji stanica gotovo identičnih jetrenim stanicama.
Ovi rezultati ohrabruju mogućnost korištenja korigiranih matičnih stanica koje mogu proizvoditi zdrave stanice jetra unutar čovjeka. Time bi se izbjegla potraba za sadašnjom transplantacijom, koja ostaje jedina mogućnost pacijentima s ovom genetskom bolešću.
Izazov ovom mehanizmu bila bi kompletna promjena neispravnih gena u čitavoj jetri. Jedna normalna kopija gena nije dovoljna za promjenu bolesti i to je jedan od razloga zašto su se znanstvenici okrenuli matičnim stanicama. Naime, one se mogu razviti u bilo koju stanicu u tijelu, pa tako i u jetrene stanice, i ugrađivanjem ispravnog gena u njihov ciklus može se postupno stvarati novo/zdravo jetreno tkivo.
Matične stanice mogu se dobiti na dva načina, od kojih je onaj dobivanja embrijskih matičnih stanica vrlo etički dvojben. No, znanstvenici su uspjeli reprogramirati stanice kože i krvne stanice na način da postanu pluripotentne, odnosno da mogu stvarati niz drugih stanica, baš kao i embrijske matične stanice. Obilježje stvorenih specijaliziranih stanica je ista genetska struktura u usporedbi sa originalnom stanicom (jetra).
Trajni problem genetske terapije općenito ostaje nemogućnost kontrole pokrenutog procesa, jer navedeni postupci mogu akumulirati DNK mutacije koje onda uzrokuju nekontrolirani rast tkiva.
(Medical News Today)
Loading ...
